|
Post by realiteaes on Jul 31, 2023 3:46:07 GMT -5
RNA(circRNA),已广泛用于基因治疗。然而,核酸带负电荷且具有亲水性,不能直接穿透细胞膜,且易被酶促降解,因此无法有效转运至细胞内[4 ]]。在这种情况下,输送系统是必要的,它不降解并被肾脏滤出,而且可以将它们输送到所需的位置。 细胞外囊泡(EV)是不同细胞释放到细胞外基质的小膜囊泡,可以参与细胞间的通讯[ 7 ]。根据 塞利尔等人。进行了一系列设计令人着迷的实验,并为区分 R NA 毒性和蛋白质毒性的作用提供了重要证据 [ 94 ]。他们发现,与没 亚洲手机号码列表有周围FMR1序列的扩展 CGG 重复序列相比,嵌入FMR1 5'UTR 中的扩展 CGG 重复序列的细胞模型形成了罕见的 RNA 焦点。具有仅表达 CGG RNA 的突变 5'UTR 的转基因小鼠模型与对照小鼠无法区分。除此之外,作者指出,FMRpolyG 首先在细胞EV 的大 小和来源,它们分为三个亚组:(1)程序性细胞死亡过程中释放的凋亡小体(500 nm-5 μm),(2)来自质膜出芽的微泡(150-500 nm),以及(3)来自内体的外泌体(40-150 nm)[ 8]。由于其纳米尺寸,外泌体被认为是最有前途的药物递送工具。与脂质纳米粒子(LNPs)等传统递送系统相比,外泌体具有以下优点:(1)外泌体在体液中比LNPs更稳定,因为LNPs可以很容易
|
|